论文作者指出,这或许是迄今接受CAR-T细胞疗法的癌症患者中报告的最长缓解《hg8868体育官网》期。该研究结果基于对一项1期临床试验的随访,该临床试验测试了一种工程改造的CAR-T细胞疗法在神经母细胞瘤患儿中的效果。
据论文介绍,CAR-T细胞疗法能修饰患者的T细胞,T细胞是免疫系统中的一类白细胞,该疗法能特异性地识别和杀死癌细胞,已被批准用于治疗白血病和淋巴瘤等一些血癌类型,但在实体瘤患者中的效果稍差。神经母细胞瘤是一类罕见的实体肿瘤,这类癌症多发于儿童,治疗难度大,治疗后复发率高。
在本项研究中,论文通讯作者、美国贝勒医学院 Helen E. Heslop和同事一起,在2004-2009年期间对19名神经母细胞瘤患儿开展了1期临床试验,测试了工程改造后能识别神经母细胞瘤中高表达的GD2蛋白的T细胞。这些患儿中有11人的病况有活跃性症状表现,通过影像学检查即可发现。虽然1期试验确定了该疗法的安全性,但仍有12名患儿因为神经母细胞瘤复发,在治疗后的2个月到7年间去世。
在剩下的7名患儿中,有5名在治疗后继续接受了至少13年的随访。论文作者通过随访观察到,其中一名患者的癌症在未接受其他癌症治疗的情况下,缓解已有18年以上,她还生下了两个健康的婴儿。他们还在5名接受治疗的患者中发现CAR-T细胞持续存在至少5年的证据,其中包括那位18年缓解期的患者。