罕见病患病率较低(低于万分之一)，这类特医食品市场需求总量小，研发投入大产出小，企业大多不愿研发或者不具备研发能力。我国人口基数大，尽管患病率低，但罕见病患者总体数量仍较多，罕见病类特医食品供需矛盾突出，国内很多病患家庭通过跨境电商、海外代购等方式购买，货源不稳定，价格偏高，产品质量难以保证。
市场监管总局在保证产品食用安全有效的基础上，积极推动解决罕见病类特医食品的可及性。鉴于罕见病类特医食品主要源于境外、国内相关研发基础薄弱的现状，市场监管总局深入临床医疗机构详细了解罕见病诊疗、特医食品使用以及病患愈后随访有关情况，组织相《网上押球违法行为吗》关权威机构和专家研究完善罕见病类特医食品研发、生产销售以及上市后跟踪评估等环节要求，鼓励企业联合医疗机构加大研发投入，切实保证产品配方科学、有效。
