领导这项研究的特拉维夫希巴医疗中心儿科血液学家埃拉德·雅各比说，与同龄人相比，这些孩子极其虚弱。一名6岁男孩只能被推着婴儿车在医院里走动；另一名女孩卧床不起。治疗几周后，女孩获得了站立的能力；男孩开始四处奔跑，且能保持足够长的清醒时间。
研究人员表示，如果治疗成效在预计于明年开始的临床试验中得到证实，线粒体增强疗法(也称为线粒体移植)将不仅可治疗罕见遗传病，还可治疗线粒体损伤引起的一系列其他疾病和损伤。
2009年，美国哈佛医学院詹姆斯·麦考利团队利用兔子开展实验，首次表明线粒体移植可帮助受损心脏从损伤中恢复。2012年，以色列生物化学家娜塔莉·伊芙吉-奥哈娜与他人共同创立了专注于开发基于线粒体的药物的新公司Minovia。
该公司2016年接收了一名患有皮尔逊综合征的小男孩。皮尔逊综合征的病症通常出现在生命的第一年，并导致严重的骨髓衰竭，患者需要接受频繁输血。与许多其他线粒体疾病不同，此类患者的母亲不携带突变。
2017年，医生从男孩的骨髓和他母亲的血液中采集了造血干细胞。他们打开了其母的白细胞壁，并使用离心机从细胞质中分离出线粒体。然后《105官网彩票下载旧正式版本》他们诱导男孩的干细胞通过称为胞饮作用的自然过程吸收线粒体。一旦细胞增加了额外的线粒体，它们就会被输回孩子体内。
研究人员测量了正常线粒体DNA与缺失DNA的比率、线粒体DNA分子总数以及细胞产生能量的能力。测量结果显示，这些数据都有所增加，这说明供体线粒体存活下来并正在为它们的新细胞家园作出贡献。
Minovia计划于2023年在皮尔逊综合征患者中开始一项新的治疗试验，包括从捐赠胎盘中提取富含线粒体的造血干细胞。
总编辑圈点
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本报记者 蔡和森 【编辑:施达 】
