“孤儿药”指的是治疗罕见疾病的药物，取得“孤儿药”资格认定可望加快新药审批《四季彩票软件下载》工作。浸大研究团队计划在两年内向美国食品和药物管理局提交新药临床研
据了解，肌原纤维肌病由基因突变导致，包括BAG3基因突变，是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病。患者通常在青少年时期发病，常见临床症状包括渐进性肌肉无力、肌肉萎缩、运动障碍、肌肉僵硬、呼吸肌虚弱和心肌病等。该病目前没有有效治疗方法，医疗成本高昂，给患者、家人和社会带来沉重负担。
浸大中药创新研发中心基于临床治疗案例，将传统中医理论与现代科学技术结合，并采用中药材“皱皮木瓜”的多种有效成分，研发名为“CDD-2107”的新药。研究结果显示，“CDD-2107”能显著改善肌原纤维肌病患者的临床症状，包括增强肌肉力量，以及提高活动能力和独立性，为患者带来新的希望。
